Las materias primas costosas, una fabricación compleja y un modelo difícil de replicar hacen que Zolgensma, un medicamento para tratar la atrofia muscular espinal, tenga un precio de 2,1 millones de dólares (50.000 millones de VND) por dosis.
Este medicamento, de uso único, trata la atrofia muscular espinal (AME), un trastorno genético que causa atrofia y debilidad muscular. Desarrollado por AveXis, filial del gigante farmacéutico estadounidense Novartis, se decía que era el más caro del mundo en el momento de su lanzamiento. Algunas aseguradoras no lo cubrían debido a su elevado precio. Otras tenían requisitos estrictos para limitar el número de pacientes elegibles.
AveXis ha proporcionado medicamentos gratuitos a siete niños vietnamitas con atrofia muscular espinal a través de un programa de lotería que se celebra cada dos semanas.
Eficacia innovadora del tratamiento
Según los expertos, para comprender por qué una dosis de Zolgensma cuesta casi 50 mil millones de VND, es necesario comprender cómo y por qué se creó este medicamento. Zolgensma pertenece al grupo de medicamentos personalizados, que abordan problemas específicos causados por el código genético del paciente. Por lo tanto, este método de tratamiento de la enfermedad es mucho más eficaz que los métodos tradicionales, comunes y accesibles para muchos pacientes.
Zolgensma es esencialmente un tipo de terapia génica. El fármaco reemplaza el gen SMN1 defectuoso en personas con atrofia muscular espinal por una nueva copia que funciona correctamente.
Pero introducir esta copia sana en las células no es fácil. El nuevo gen debe colocarse dentro de un vector viral, llamado adenovirus tipo 9 (AAV9). Los científicos eliminan parte del ADN del virus para que no pueda causar enfermedades en humanos. Una vez introducido en el cuerpo mediante una infusión intravenosa, el vector viral viaja a las células, transportando el nuevo gen sano para reemplazar al defectuoso.
El medicamento también contiene el principio activo onasemnogene abeparvovec, que ayuda a restaurar genes y producir proteínas para el movimiento muscular y la función nerviosa. Tras la introducción de Zolgensma, cerca de 80 niños en el Reino Unido se salvaron de enfermedades críticas cada año.
El fabricante Novartis afirma que Zolgensma es costoso porque "cambia significativamente la vida de las familias afectadas por una enfermedad devastadora". Cada año, más de 60.000 niños en todo el mundo son diagnosticados con atrofia muscular espinal. Desde su lanzamiento, Zolgensma ha sido aprobado en unos 38 países, y más de 1.000 niños han recibido el medicamento.
Vas Narasimhan, director ejecutivo de Novartis, sostiene que las terapias genéticas representan un avance médico y ofrecen la esperanza de curar enfermedades genéticas mortales con una sola dosis.
El medicamento Zolgensma cuesta 2,1 millones de dólares. Foto: Novartis
Modelo de producción difícil de replicar
Si bien la terapia génica es una opción de tratamiento prometedora para muchas enfermedades, el proceso de fabricación de los fármacos es complejo. A diferencia de los tratamientos con anticuerpos, que permiten la creación y expansión de líneas celulares, la terapia génica es difícil de ampliar y su producción es muy costosa.
El problema radica en la biología, ya que el vector AAV9 original es un virus que busca destruir células. Una vez que se extrae y reemplaza el ADN, es seguro introducir el virus en las células humanas. Sin embargo, el proceso para llegar a esta etapa es extremadamente costoso.
Las empresas se apresuran a desarrollar y comercializar nuevos medicamentos. Sin embargo, no dedican mucho tiempo a optimizar sus procesos de fabricación. Como resultado, los medicamentos se comercializan apresuradamente a un alto costo.
“Actualmente, el mundo carece de la capacidad y los procesos de fabricación necesarios para elaborar medicamentos para enfermedades raras o extremadamente raras. Para las terapias génicas, es necesario adquirir materias primas muy caras. Por lo tanto, la capacidad de ampliar y operar este modelo es muy limitada”, explica Eric Hobbs, director ejecutivo de Berkeley Lights.
Zolgensma es actualmente un medicamento patentado fabricado por Novartis, y no existe una versión biosimilar disponible (un medicamento que sea similar en calidad, seguridad y eficacia clínica al producto original).
Zolgensma también se considera un medicamento biológico, lo que significa que se elabora a partir de células vivas. Por lo tanto, los científicos no pueden crear copias exactas de estos medicamentos.
La alternativa a Zolgensma es Spinraza, que se toma cuatro veces al año de por vida. El precio de lista del medicamento es de $750,000 el primer año y $350,000 al año después, o aproximadamente $4 millones a lo largo de 10 años.
El grupo sin fines de lucro Institute for Clinical Economics Review estima que el precio justo de las nuevas terapias genéticas está entre 1,2 y 2,1 millones de dólares.
Thuc Linh (según Forbes, Guardian y Healthline )
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