Италия является пионером в области генной терапии для лечения редких генетических заболеваний крови

Две итальянки стали первыми пациентами в Европе, которым была проведена передовая генная терапия редких генетических заболеваний крови.

Две итальянки в возрасте около 20 лет стали первыми пациентами в Европе, получившими передовую генную терапию для лечения редких генетических заболеваний крови.

В больнице Сан-Маттео в Павии, к югу от Милана, два пациента — один с большой β-талассемией, а другой с тяжелой серповидноклеточной анемией — официально получили генную терапию Casgevy, которая стала первой, примененной вне рамок клинических испытаний в Европе.

Casgevy — это революционный метод лечения, разработанный с использованием передовой технологии редактирования генов для исправления мутаций в гене β-глобина — основной причины нарушений гемоглобина, таких как β-талассемия и серповидноклеточная анемия.

Два вышеупомянутых заболевания относятся к группе гемоглобинопатий — серьезных генетических нарушений, связанных с гемоглобином, которые часто требуют пожизненных переливаний крови, а также приводят к осложнениям в виде полиорганной недостаточности и значительному снижению качества жизни.

Ожидается, что это новаторское лечение станет поворотным моментом в лечении заболеваний в группе гемоглобинопатии.

(Вьетнамское информационное агентство/Вьетнам+)

Источник: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp