L'Italie est pionnière dans la thérapie génique pour traiter une maladie génétique rare du sang

Deux femmes italiennes sont devenues les premières patientes en Europe à bénéficier d'une thérapie génique avancée pour des maladies génétiques sanguines rares.

Deux Italiennes d'une vingtaine d'années sont devenues les premières patientes en Europe à bénéficier d'une thérapie génique avancée pour des maladies génétiques sanguines rares.

À l'hôpital San Matteo de Pavie, au sud de Milan, deux patients – l'un atteint de β-thalassémie majeure et l'autre d'anémie falciforme sévère – ont officiellement reçu la thérapie génique Casgevy, la première à être déployée en dehors du cadre d'un essai clinique en Europe.

Casgevy est un traitement révolutionnaire développé à l’aide d’une technologie avancée d’édition génétique pour corriger les mutations du gène de la β-globine – la principale cause des troubles de l’hémoglobine tels que la β-thalassémie et la drépanocytose.

Les deux maladies mentionnées ci-dessus appartiennent au groupe des hémoglobinopathies – troubles génétiques graves liés à l’hémoglobine – qui nécessitent souvent des transfusions sanguines à vie, tout en étant confrontées à des complications de défaillance de plusieurs organes et à une qualité de vie gravement réduite.

Ce traitement révolutionnaire devrait marquer un tournant dans le traitement des maladies du groupe des hémoglobinopathies.

(Agence de presse vietnamienne/Vietnam+)

Source : https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp