Цены на препараты для лечения редких заболеваний растут с тревожной скоростью. В США средняя цена новых одобренных препаратов в 2023 году, как ожидается, составит около 300 000 долларов США в год, что выше 180 000 долларов США в 2021 году и более чем вдвое превышает средний показатель конца прошлого десятилетия, согласно анализу исследовательской компании Evaluate. Примечательно, что большинство новых одобренных препаратов — это орфанные препараты, на долю которых приходится 72% всех новых препаратов, одобренных в 2024 году, по сравнению с 51% в 2019 году.
Средняя заявленная цена — это средняя цена, официально опубликованная производителями, поставщиками или коммерческими организациями на продукт до применения каких-либо скидок, акций или льгот.
Некоторые отдельные препараты побили рекорды по стоимости, например, «Ленмелди», препарат для однократной генной терапии лейкодистрофии (МЛД), который сейчас стоит 4,25 миллиона долларов, что делает его самым дорогим препаратом в мире . Ранее курс лечения спинальной мышечной атрофией «Золгенсма» стоил более 2,1 миллиона долларов. Из-за этих цифр многим странам, в том числе богатым, сложно оплачивать лечение пациентов.
Мало пациентов и высокие затраты приводят к росту цен на лекарства
Ключ к редким заболеваниям заключается в том, что число пациентов с ними крайне мало, иногда всего несколько тысяч человек во всем мире. Однако затраты на исследования и разработки (НИОКР) для вывода препарата на рынок по-прежнему ненамного отличаются от затрат на дженерики и зачастую составляют от 300 миллионов до более чем миллиарда долларов. При такой небольшой численности пациентов компании вынуждены поднимать цены на лекарства в десятки раз, чтобы выйти на безубыточность.
Например, если лекарство от редкого заболевания стоит 100 000 долларов в год, и им пользуются всего 10 000 человек во всем мире, доход составит 1 миллиард долларов. Этого минимума достаточно, чтобы покрыть первоначальные инвестиционные затраты. Это объясняет, почему многие лекарства от редких заболеваний получают одобрение и выводятся на рынок, несмотря на их «заоблачные» цены.
Длительная монопольная защита приводит к росту цен
В США и Европе компании, разрабатывающие препараты для лечения редких заболеваний, пользуются рядом льгот благодаря таким законам, как Закон о орфанных препаратах (1983 г.). В соответствии с ним компании освобождаются от налогов, от уплаты регистрационных сборов в FDA и, что самое важное, получают эксклюзивные права на рынке сроком на 7 лет (в США) или 10 лет (в Европе), даже после истечения срока действия патента.
Это значительно снижает конкуренцию и позволяет компаниям устанавливать высокие цены, поскольку альтернатив на рынке нет. Исследование Йельской медицинской школы показало, что во многих случаях рост цен обусловлен не стоимостью, а «коммерческой монополией», которая это допускает.
Законы о контроле цен косвенно повышают цены на новые лекарства
Чтобы предотвратить неконтролируемый рост цен на лекарства, такие законы, как Закон США о снижении инфляции (IRA), требуют, чтобы ежегодный рост цен на лекарства не превышал уровень инфляции. Однако это непреднамеренно создаёт стимул для компаний устанавливать чрезвычайно высокие стартовые цены при запуске, а затем поддерживать небольшой ежегодный рост (около 4–10%), чтобы избежать регулирования.
В результате цены на новые лекарства стремительно растут, и снизить их практически невозможно. Критики утверждают, что новый закон лишь устраняет симптомы, не вмешиваясь в коренные причины механизма формирования цен на лекарства.
Доктор Сара Батлер из ADVI Health отметила, что некоторые цены, согласованные в рамках этого закона, даже превышают текущие расходы пациентов.
Генная и клеточная терапия — дорогостоящая технология, которую трудно воспроизвести
Достижения в области генной и клеточной терапии редких заболеваний стали огромным шагом вперёд для медицины, но также привели к росту цен на лекарства. Они сложны, дороги в производстве и требуют высококвалифицированных специалистов для хранения и дистрибуции, а также специализированной инфраструктуры.
Например, препараты «Ленмелди» и «Золгенсма» являются разовыми препаратами генной терапии, но стоят 4,25 млн долларов и 2,1 млн долларов соответственно. Такие страны, как Германия, Франция и Великобритания, часто договариваются о более низких ценах, чем США, но окончательная цена всё равно часто превышает 1–2 млн долларов, что беспрецедентно в истории лечения редких заболеваний.
Кроме того, компании часто не обмениваются технологиями производства, что снижает возможность появления дженериков или более дешевых аналогов.
Отсутствие конкуренции со стороны дженериков и биоаналогов
В отличие от распространённых лекарств, препараты для лечения редких заболеваний сложно заменить дженериками (химически эквивалентными) или биоаналогами (биологически подобными). Дженерики — это копии с тем же действующим веществом, что и оригинальный препарат, в то время как биоаналоги — это практически идентичные версии биологических препаратов, часто используемые для лечения рака или аутоиммунных заболеваний.
Причины кроются как в технических барьерах, так и в низкой прибыли. В условиях небольшой численности пациентов производители дженериков неохотно инвестируют в производство, а процессы тестирования биоаналогов сложны и дороги.
Типичным примером является препарат «Солирис» (экулизумаб) для лечения гемолитико-уремического синдрома (ГУС), стоимость которого в США составляет 410 000 долларов США в год, а в Канаде — до 700 000 долларов США. Несмотря на то, что препарат был выведен на рынок в 2007 году, из-за юридических и технических барьеров на рынке до сих пор крайне мало конкурирующих препаратов.
TH (по данным VnExpress)Источник: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html
![[Инфографика] В 2025 году 47 продуктов получат национальный сертификат OCOP](https://vphoto.vietnam.vn/thumb/402x226/vietnam/resource/IMAGE/2025/7/16/5d672398b0744db3ab920e05db8e5b7d)
Комментарий (0)