Перспектива лечения неврологических заболеваний путем «редактирования» человеческого мозга

Ученые приближаются к возможности применить технологию редактирования генов к человеческому мозгу — цель, которая долгое время считалась самой недостижимой.

Перспектива лечения неврологических заболеваний путём «редактирования» человеческого мозга. (Иллюстрация. Источник: iStock)

За последние два года несколько экспериментов на мышах с использованием CRISPR и его вариантов продемонстрировали многообещающие результаты в лечении неврологических расстройств.

Эксперты ожидают, что клинические испытания на людях начнутся в течение нескольких лет. «Данные ещё никогда не были столь обнадеживающими», — заявила Моника Коэнрадс, директор Фонда исследований синдрома Ретта в США. «Это всё меньше похоже на научную фантастику и всё больше на реальность».

В отличие от печени или крови, мозг защищён гематоэнцефалическим барьером, что затрудняет введение компонентов для редактирования генов. Тем не менее, несколько исследовательских групп сообщили о многообещающих результатах. В июле эксперимент на мышах с одной из форм детской альтернирующей гемиплегии показал, что «первичное редактирование» может восстановить примерно половину коры головного мозга, уменьшая судороги, улучшая когнитивные и двигательные функции, а также увеличивая продолжительность жизни.

Другие группы также проводят испытания на мышах при болезни Хантингтона, атаксии Фридрейха и других генных мутациях, вызывающих эпилепсию или умственную отсталость. В этих случаях прямое редактирование естественной копии гена считается более безопасным, чем добавление новой копии, которая может быть токсичной.

Ученые надеются испытать эту терапию на пациентах с синдромом Ретта или АГХ в течение пяти лет. Метод, вероятно, будет основан на вирусе AAV9 для доставки компонента для редактирования генов в мозг, но риск иммунных реакций остается серьезной проблемой. Кроме того, американская биотехнологическая отрасль переживает финансовый кризис, из-за которого финансирование исследований в области этой дорогостоящей терапии постепенно сокращается.

«Финансирование иссякает, — говорит Коэнрадс. — Но нам нужно продолжать упорствовать и собирать качественные данные».

Источник: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html