이탈리아, 희귀 유전성 혈액 질환 치료를 위한 유전자 치료법 선구자

이탈리아 여성 두 명이 유럽 최초로 희귀 유전성 혈액 질환에 대한 첨단 유전자 치료를 받은 환자가 되었습니다.

20대 이탈리아 여성 두 명이 유럽 최초로 희귀 유전성 혈액 질환에 대한 첨단 유전자 치료를 받은 환자가 되었습니다.

밀라노 남쪽 파비아의 산 마테오 병원에서 두 환자(한 명은 β-탈라세미아 중증 환자이고 다른 한 명은 중증 겸상 적혈구 빈혈 환자)가 공식적으로 카스게비 유전자 치료를 받았습니다. 이는 유럽의 임상 시험 틀 밖에서 투여되는 최초의 사례입니다.

카스게비는 β-글로빈 유전자의 돌연변이를 교정하기 위해 첨단 유전자 편집 기술을 사용하여 개발된 혁신적인 치료법으로, β-탈라세미아 및 낫적혈구빈혈과 같은 헤모글로빈 질환의 주요 원인입니다.

위에 언급된 두 가지 질병은 헤모글로빈병증(혈색소와 관련된 심각한 유전 질환)에 속하며, 평생 수혈을 받아야 하는 경우가 많고, 여러 장기 기능 부전과 삶의 질이 심각하게 저하되는 합병증도 겪습니다.

이 획기적인 치료법은 혈색소병증 그룹의 질병 치료에 있어서 전환점을 가져올 것으로 기대됩니다.

(베트남 통신/Vietnam+)

출처: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp