Investigadores chinos han desarrollado una herramienta de edición genética que, según afirman, es precisa, segura y tiene el potencial de tratar una serie de enfermedades genéticas.
El desarrollo de herramientas de edición genética podría ayudar a tratar enfermedades genéticas. Foto: Shutterstock/SCMP
A diferencia de la conocida herramienta de edición genética CRISPR-Cas9 (que actúa como una "tijera molecular" que puede cortar dos hebras de ADN en el genoma y depender del propio mecanismo de autorreparación de la célula para repararlo), la nueva herramienta, llamada "editor de base", corrige ciertas ubicaciones en el genoma sin cortar la doble hélice, informó SCMP el 31 de mayo. El nuevo estudio fue publicado en la revista National Science Review .
El primer editor de bases fue desarrollado por un equipo dirigido por David Liu en la Universidad de Harvard en 2016. El equipo chino empleó un enfoque diferente, pero logró resultados similares. Afirmaron que la nueva investigación es importante para el desarrollo de modelos de enfermedades en los campos de la investigación básica y la terapia génica.
A pesar de sus ventajas, CRISPR-Cas9 presenta algunas desventajas. Depende del propio mecanismo de reparación celular para reconectar las partes dañadas, lo que puede provocar efectos secundarios como reordenamientos cromosómicos o grandes deleciones de ADN, lo que plantea problemas de seguridad.
Los científicos han descubierto una forma de corregir con precisión errores en letras individuales del ADN, llamadas bases, mediante una técnica llamada edición de bases. Hay cuatro bases en el ADN: adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T). Deben coincidir en pares específicos: A con T y C con G.
Utilizando tijeras CRISPR pero desactivando su capacidad de cortar ADN, el equipo de Liu adjuntó una proteína que puede realizar reacciones químicas en las bases de ADN, permitiendo conversiones, por ejemplo, de C a T o de A a G.
En estudios previos, la desaminación (eliminar un grupo amino de una molécula) era el primer paso en la modificación de bases. "Se creía que la desaminación era el primer paso en la modificación de bases, pero rompimos con estereotipo al descubrir que otra enzima, las glicosilasas, también puede realizar la modificación de bases", explicó Yang Hui, miembro del equipo y experto del Centro de Ciencias del Cerebro y Tecnología de la Inteligencia de la Academia China de Ciencias.
Yang explicó que el método anterior no permitía editar directamente la guanina (G), pero el nuevo método sí lo permite. «Más de la mitad de las mutaciones genéticas humanas se deben a mutaciones de una sola base. Por lo tanto, la edición de bases puede corregir estas mutaciones con precisión», añadió.
Thu Thao (según SCMP )
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