การพัฒนายาใหม่จากเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิด

ด้วยความสามารถในการแยกความแตกต่างเป็นเซลล์หลายประเภท เซลล์ต้นกำเนิดจึงถูกนำมาใช้ในการรักษาโรคหลายชนิดและมีบทบาทสำคัญในการวิจัยทางการแพทย์และการพัฒนายา

เซลล์ต้นกำเนิดมีบทบาทสำคัญในการพัฒนายารักษาโรคชนิดใหม่ ปัจจุบัน ยารักษาโรคชนิดใหม่ส่วนใหญ่ต้องผ่านการทดสอบกับสัตว์ (in vivo testing) ก่อนจึงจะนำมาใช้กับมนุษย์ได้ อย่างไรก็ตาม แม้ว่ายารักษาโรคจะเหมาะสมกับสัตว์อย่างสมบูรณ์ แต่ก็ไม่ได้รับประกันว่าจะปลอดภัยอย่างสมบูรณ์สำหรับการใช้กับมนุษย์ วิธีแก้ปัญหาผลข้างเคียงของยาที่ดีที่สุดคือการทดสอบยารักษาโรคในเซลล์ของมนุษย์ (in vitro testing) ก่อนที่ยาจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกในมนุษย์

การศึกษามากมายได้แสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นเครื่องมือที่มีประสิทธิภาพสำหรับการวิจัยและพัฒนายา การศึกษาวิจัย (2023) แสดงให้เห็นว่าเซลล์ต้นกำเนิดเป็นแพลตฟอร์มการทดสอบในหลอดทดลองที่เหมาะสำหรับการวิจัยทางเภสัชวิทยา เซลล์ต้นกำเนิดช่วยให้สามารถระบุเป้าหมายโมเลกุลใหม่ ประเมินผลทางเภสัชวิทยาของสารประกอบ และคาดการณ์ประสิทธิผลทางคลินิกได้ ตัวอย่างเช่น การสร้างแบบจำลองมะเร็งจากเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเพื่อประเมินประสิทธิผลของภูมิคุ้มกันบำบัด

นอกจากการทดแทนเนื้อเยื่อที่สูญเสียหรือเสียหายแล้ว เซลล์ต้นกำเนิดยังช่วยเร่งการวิจัยและการคัดกรองยาได้อีกด้วย โดยการใช้เซลล์ต้นกำเนิดเพื่อจำลองโรคในระดับเซลล์ นักวิทยาศาสตร์ สามารถเข้าใจการเกิดโรคได้ดีขึ้นและคัดกรองสารประกอบที่มีศักยภาพเป็นยาได้อย่างมีประสิทธิภาพ

สถาบัน California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) ระบุว่า การนำเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดมาใช้หลังจากชี้แจงกลไกของโรคแล้ว จะช่วยลดระยะเวลาและต้นทุนในการพัฒนายาได้ เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดคาดว่าจะช่วยปรับปรุงความสามารถของบริษัทเภสัชกรรมในการคัดกรองผลข้างเคียงของยาใหม่ได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยเริ่มตั้งแต่ขั้นตอนการพัฒนาเร็วขึ้นมาก ซึ่งจะช่วยลดระยะเวลาในการพัฒนายาใหม่ได้อย่างมาก

หลายประเทศทั่วโลก เช่น สหรัฐอเมริกา แคนาดา เยอรมนี ญี่ปุ่น จีน ฯลฯ ได้นำเทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดมาประยุกต์ใช้ในการพัฒนายารักษาโรคชนิดใหม่สำเร็จแล้ว ปัจจุบัน เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์ที่ได้รับความนิยมมากที่สุด ได้แก่ เทคโนโลยีเซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์แบบประยุกต์ (iPS) และเทคโนโลยีถ่ายโอนนิวเคลียสของเซลล์ร่างกาย (SCNT) โดยเซลล์ต้นกำเนิดพลูริโพเทนต์ที่สร้างขึ้นด้วยเทคโนโลยีเซลล์ iPS และ SCNT จะสร้างสายเซลล์ที่มีลักษณะทางพันธุกรรมเหมือนกับผู้บริจาคเซลล์

ตัวอย่างหนึ่งคือกระบวนการวิจัยเพื่อผลิตยาต้านการอักเสบสำหรับผู้ป่วยโรคพาร์กินสัน กระบวนการวิจัยยาเริ่มต้นด้วยการเก็บตัวอย่างเซลล์ผิวหนังของผู้ป่วยโรคพาร์กินสันจำนวนเล็กน้อย นักวิทยาศาสตร์จะเพาะเลี้ยงตัวอย่างเซลล์เหล่านี้ภายใต้เงื่อนไขพิเศษเพื่อเปลี่ยนเซลล์เหล่านี้ให้กลายเป็นเซลล์ประสาทที่มีลักษณะเหมือนกับเซลล์ที่เสียหายในสมองของผู้ป่วย หลังจากผ่านการตรวจสอบเป็นระยะเวลาหนึ่ง เซลล์ใหม่เหล่านี้จะจำลองกระบวนการของโรคพาร์กินสันได้อย่างแม่นยำในจานเพาะเลี้ยง นักวิจัยจะสังเกตการเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นภายในเซลล์เมื่อโรคเริ่มขึ้นอย่างละเอียด จึงพัฒนาวิธีการคัดกรองยาได้เร็วขึ้น ช่วยป้องกัน ชะลอ หยุด หรือแม้กระทั่งย้อนกลับการดำเนินไปของโรคพาร์กินสันได้

เซลล์ต้นกำเนิดยังใช้เพื่อประเมินความปลอดภัยและความเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นจากยาใหม่ ดร. บรูซ คอนคลิน นักวิจัยอาวุโสแห่งสถาบันโรคหัวใจและหลอดเลือดกลัดสโตน กล่าวว่า การคัดกรองยาโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดพหุศักยภาพที่เหนี่ยวนำเป็นวิธีที่มีประสิทธิภาพในการตรวจหาผลข้างเคียงที่เป็นพิษ ดังนั้น เซลล์ต้นกำเนิดจะถูกเพาะเลี้ยงให้กลายเป็นเซลล์ประเภทโตเต็มวัย เช่น เซลล์หัวใจ เซลล์ตับ หรือเซลล์สมอง จากนั้นจึงนำไปสัมผัสกับยาใหม่และ/หรืออันตรายจากสิ่งแวดล้อมที่อาจเกิดขึ้น เพื่อบันทึกผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ตัวอย่างเช่น การใช้เซลล์ต้นกำเนิดของระบบประสาทเพื่อศึกษาโรคอัลไซเมอร์และคัดกรองสารยับยั้งเบตาอะไมลอยด์

ในความเป็นจริง การทดสอบยาต้องใช้เวลาหลายปีและมีค่าใช้จ่ายหลายล้านดอลลาร์ ในสหรัฐอเมริกา ยาใหม่ต้องผ่านสี่ขั้นตอนก่อนที่จะสามารถวางตลาดได้ ได้แก่ การ ค้นพบ และการพัฒนา การวิจัยก่อนการทดลองทางคลินิก การทดลองทางคลินิก และการตรวจสอบของ FDA นอกจากนี้ เวลาเฉลี่ยที่ยาใช้ในการผ่านขั้นตอนต่างๆ ของการพัฒนาและได้รับการอนุมัติจากสำนักงานยาแห่งยุโรป (EMA) หรือสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) คือ 10 ปี

ในระยะยาว เซลล์ต้นกำเนิดจะเปิดโอกาสใหม่ๆ ให้กับการแพทย์เฉพาะบุคคล โดยการสร้างแบบจำลองโรคเฉพาะบุคคลโดยใช้เซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเอง นักวิทยาศาสตร์และผู้ให้บริการด้านการแพทย์จะสามารถคาดการณ์ได้ว่าผู้ป่วยแต่ละรายจะตอบสนองต่อยาแต่ละชนิดอย่างไร ซึ่งจะช่วยเพิ่มอัตราความสำเร็จของการรักษาและลดระยะเวลาการฟื้นตัว

ที่มา: https://baodautu.vn/phat-trien-thuoc-moi-tu-cong-nghe-te-bao-goc-d227540.html