Los precios de los medicamentos para enfermedades raras están aumentando a un ritmo alarmante. En Estados Unidos, se espera que el precio promedio de lista de los medicamentos recién aprobados en 2023 sea de alrededor de $300,000 al año, frente a los $180,000 de 2021 y más del doble del promedio de finales de la última década, según un análisis de la firma de investigación Evaluate. Cabe destacar que la mayoría de las nuevas aprobaciones son medicamentos huérfanos, representando el 72% de todos los nuevos medicamentos aprobados en 2024, frente al 51% en 2019.
El precio promedio de lista es el precio promedio publicado oficialmente por fabricantes, proveedores o entidades comerciales para un producto antes de aplicar descuentos, promociones o reembolsos.
Algunos medicamentos han alcanzado precios récord, como Lenmeldy, una terapia génica de una sola administración para la leucodistrofia (MLD), que ahora cuesta 4,25 millones de dólares, lo que la convierte en el fármaco más caro del mundo . Anteriormente, Zolgensma, un tratamiento para la atrofia muscular espinal, costaba más de 2,1 millones de dólares por tratamiento. Estas cifras dificultan que muchos países, incluidos los ricos, cubran los gastos de los pacientes.
Pocos pacientes y altos costos hacen subir precios de medicamentos
La clave de las enfermedades raras reside en que el número de pacientes es muy reducido, a veces tan solo unos pocos miles de personas en todo el mundo. Sin embargo, los costes de investigación y desarrollo (I+D) para comercializar un medicamento no difieren mucho de los de los medicamentos genéricos, y suelen oscilar entre 300 millones de dólares y más de mil millones. Con una población de pacientes tan reducida, las empresas se ven obligadas a multiplicar por diez los precios de los medicamentos para alcanzar el punto de equilibrio.
Por ejemplo, si un medicamento para enfermedades raras tiene un precio de 100.000 dólares al año y solo 10.000 personas lo usan a nivel mundial, los ingresos ascienden a 1.000 millones de dólares. Este es apenas el mínimo para cubrir los costos iniciales de inversión. Esto explica por qué muchos medicamentos para enfermedades raras se aprueban y se comercializan a pesar de sus precios exorbitantes.
La protección monopolística prolongada aumenta los precios
En EE. UU. y Europa, las empresas que desarrollan medicamentos para tratar enfermedades raras disfrutan de una serie de incentivos gracias a leyes como la Ley de Medicamentos Huérfanos (1983). En consecuencia, las empresas están exentas de impuestos, de tasas de trámite ante la FDA y, lo más importante, se les concede exclusividad en el mercado durante 7 años (en EE. UU.) o 10 años (en Europa), incluso cuando la patente ha expirado.
Esto reduce significativamente la competencia y permite a las empresas cobrar precios altos, ya que no existen alternativas en el mercado. Un estudio de la Facultad de Medicina de Yale concluyó que, en muchos casos, el aumento de precio no se debe al costo, sino al "monopolio comercial" que lo permite.
Las leyes de control de precios impulsan indirectamente el aumento de los precios de los nuevos medicamentos
Para evitar aumentos descontrolados en los precios de los medicamentos, leyes como la Ley de Reducción de la Inflación (IRA) de EE. UU. exigen que los aumentos anuales en los precios de los medicamentos no superen la inflación. Sin embargo, esto, inadvertidamente, crea un incentivo para que las empresas establezcan precios iniciales extremadamente altos al momento del lanzamiento y luego mantengan pequeños aumentos anuales (alrededor del 4-10 %) para evitar la regulación.
Como resultado, el precio de los nuevos medicamentos ha aumentado rápidamente y es casi imposible reducirlo. Los críticos afirman que la nueva ley solo aborda los síntomas sin intervenir en la raíz del problema que determina los precios de los medicamentos.
La Dra. Sarah Butler, de ADVI Health, señaló que algunos de los precios negociados bajo esta ley son incluso más altos que los costos de bolsillo actuales que pagan los pacientes.
Terapia genética y celular: tecnología costosa y difícil de replicar
Los avances en terapias génicas y celulares para enfermedades raras han supuesto un gran avance para la medicina, pero también han incrementado los precios de los medicamentos. Son complejos, costosos de fabricar y requieren procesos de almacenamiento y distribución altamente cualificados, así como una infraestructura especializada.
Por ejemplo, Lenmeldy y Zolgensma son terapias génicas de una sola administración, pero cuestan 4,25 y 2,1 millones de dólares, respectivamente. Países como Alemania, Francia y el Reino Unido suelen negociar precios más bajos que en Estados Unidos, pero el precio final suele superar los 1 o 2 millones de dólares, un valor sin precedentes en la historia del tratamiento de enfermedades raras.
Además, las empresas muchas veces no comparten la tecnología de fabricación, lo que reduce la posibilidad de tener medicamentos genéricos o versiones más baratas.
Falta de competencia de genéricos y biosimilares
A diferencia de los medicamentos comunes, los medicamentos para enfermedades raras son difíciles de sustituir por versiones genéricas (químicamente equivalentes) o biosimilares (biológicamente similares). Los genéricos son copias con el mismo principio activo que el medicamento original, mientras que los biosimilares son versiones casi idénticas de medicamentos biológicos, que suelen utilizarse para tratar el cáncer o enfermedades autoinmunes.
Las razones radican tanto en las barreras técnicas como en las bajas ganancias. Con poblaciones de pacientes pequeñas, las compañías de genéricos se muestran reacias a invertir en la producción, mientras que los procesos de prueba para biosimilares son complejos y costosos.
Un ejemplo típico es Soliris (eculizumab), un medicamento para tratar el síndrome urémico hemolítico (SHU), cuyo precio es de 410.000 dólares anuales en EE. UU. y de hasta 700.000 dólares en Canadá. Aunque se introdujo en 2007, todavía existen muy pocos productos competitivos en el mercado debido a barreras legales y técnicas.
TH (según VnExpress)Fuente: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html
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