เพราะเหตุใดยาหายากจึงมีราคา 'สูงลิ่ว' มากขึ้นเรื่อยๆ?

ยารักษาโรคหายากมีราคาแพงขึ้นเรื่อยๆ โดยมีค่าใช้จ่ายสูงถึง 4 ล้านเหรียญสหรัฐต่อหลักสูตร เนื่องมาจากต้นทุนการวิจัยที่สูง จำนวนผู้ป่วยน้อย และความพิเศษเฉพาะ

ราคายารักษาโรคหายากหลายชนิดในสหรัฐฯ เพิ่มขึ้นเป็นสองเท่าในช่วง 4 ปีที่ผ่านมา

ราคายารักษาโรคหายากกำลังเพิ่มสูงขึ้นอย่างน่าตกใจ ในสหรัฐอเมริกา คาดว่าราคาเฉลี่ยของยาที่เพิ่งได้รับการอนุมัติในปี 2566 จะอยู่ที่ประมาณ 300,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปี เพิ่มขึ้นจาก 180,000 ดอลลาร์สหรัฐในปี 2564 และเพิ่มขึ้นมากกว่าสองเท่าของค่าเฉลี่ยในช่วงปลายทศวรรษที่ผ่านมา ตามการวิเคราะห์ของบริษัทวิจัย Evaluate ที่น่าสังเกตคือ ยาที่เพิ่งได้รับการอนุมัติส่วนใหญ่เป็นยาหายาก คิดเป็น 72% ของยาใหม่ทั้งหมดที่ได้รับการอนุมัติในปี 2567 เพิ่มขึ้นจาก 51% ในปี 2562

ราคาเฉลี่ยที่แสดงเป็นราคาเฉลี่ยที่ผู้ผลิต ซัพพลายเออร์ หรือหน่วยงานธุรกิจประกาศอย่างเป็นทางการสำหรับผลิตภัณฑ์ก่อนที่จะใช้ส่วนลด โปรโมชั่น หรือการลดหย่อนใดๆ

ยาบางชนิดมีราคาสูงเป็นประวัติการณ์ เช่น Lenmeldy ซึ่งเป็นยีนบำบัดแบบครั้งเดียวสำหรับโรคลิวโคดิสโทรฟี (MLD) ซึ่งปัจจุบันมีราคาสูงถึง 4.25 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ ทำให้เป็นยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ก่อนหน้านี้ Zolgensma ซึ่งเป็นยารักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงที่ไขสันหลัง มีราคาสูงกว่า 2.1 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ ต่อคอร์ส ตัวเลขเหล่านี้ทำให้หลายประเทศ รวมถึงประเทศที่ร่ำรวย ประสบปัญหาในการจ่ายค่ารักษาผู้ป่วย

คนไข้น้อย ต้นทุนสูง ทำให้ราคายาสูงขึ้น

กุญแจสำคัญของโรคหายากคือจำนวนผู้ป่วยที่น้อยมาก บางครั้งมีเพียงไม่กี่พันคนทั่วโลก อย่างไรก็ตาม ต้นทุนการวิจัยและพัฒนา (R&D) เพื่อนำยาออกสู่ตลาดยังคงไม่แตกต่างจากยาสามัญมากนัก ซึ่งมักอยู่ระหว่าง 300 ล้านดอลลาร์สหรัฐไปจนถึงมากกว่าหนึ่งพันล้านดอลลาร์สหรัฐ ด้วยจำนวนผู้ป่วยที่น้อยเช่นนี้ บริษัทต่างๆ จึงจำเป็นต้องขึ้นราคายาให้สูงขึ้นหลายสิบเท่าเพื่อให้คุ้มทุน

ยกตัวอย่างเช่น หากยารักษาโรคหายากมีราคา 100,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปี และมีผู้ใช้เพียง 10,000 คนทั่วโลก รายได้จะอยู่ที่ 1 พันล้านดอลลาร์สหรัฐ นี่เป็นเพียงขั้นต่ำที่เพียงพอสำหรับต้นทุนการลงทุนเริ่มต้น นี่เป็นเหตุผลว่าทำไมยารักษาโรคหายากหลายชนิดจึงได้รับการอนุมัติและนำออกสู่ตลาด แม้ว่าราคาจะสูงลิ่วก็ตาม

การคุ้มครองผูกขาดในระยะยาวทำให้ราคาเพิ่มขึ้น

ในสหรัฐอเมริกาและยุโรป บริษัทต่างๆ ที่พัฒนายาเพื่อรักษาโรคหายากได้รับสิทธิประโยชน์มากมายจากกฎหมายต่างๆ เช่น พระราชบัญญัติยาสำหรับโรคหายาก (Orphan Drug Act) พ.ศ. 2526 ดังนั้น บริษัทต่างๆ จึงได้รับการยกเว้นภาษี ยกเว้นค่าธรรมเนียมการยื่นขอจดสิทธิบัตรกับสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) และที่สำคัญที่สุดคือ ได้รับสิทธิผูกขาดทางการตลาดเป็นเวลา 7 ปี (ในสหรัฐอเมริกา) หรือ 10 ปี (ในยุโรป) แม้ว่าสิทธิบัตรจะหมดอายุแล้วก็ตาม

วิธีนี้ช่วยลดการแข่งขันลงอย่างมาก และทำให้บริษัทต่างๆ สามารถตั้งราคาสินค้าได้สูง เนื่องจากไม่มีทางเลือกอื่นในตลาด ผลการศึกษาของคณะแพทยศาสตร์มหาวิทยาลัยเยลพบว่าในหลายกรณี การขึ้นราคาสินค้าไม่ได้เกิดจากต้นทุน แต่เกิดจาก “การผูกขาดทางการค้า” ที่เอื้อให้ราคาเพิ่มขึ้น

กฎหมายควบคุมราคาจะผลักดันให้ราคายาใหม่สูงขึ้นทางอ้อม

เพื่อป้องกันการขึ้นราคายาที่ควบคุมไม่ได้ กฎหมายต่างๆ เช่น พระราชบัญญัติลดเงินเฟ้อ (IRA) ของสหรัฐอเมริกา กำหนดให้การขึ้นราคายารายปีต้องไม่เกินอัตราเงินเฟ้อ อย่างไรก็ตาม สิ่งนี้กลับสร้างแรงจูงใจโดยไม่ตั้งใจให้บริษัทต่างๆ ตั้งราคาเริ่มต้นไว้สูงมากเมื่อเปิดตัว แล้วจึงคงการขึ้นราคาเพียงเล็กน้อยต่อปี (ประมาณ 4-10%) เพื่อหลีกเลี่ยงกฎระเบียบ

ส่งผลให้ราคาของยาใหม่เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วและแทบจะเป็นไปไม่ได้เลยที่จะลด นักวิจารณ์กล่าวว่ากฎหมายใหม่นี้เพียงแต่แก้ไขอาการเท่านั้น โดยไม่ได้เข้าไปแทรกแซงที่ต้นตอของกลไกที่ก่อให้เกิดราคายา

ดร. ซาราห์ บัตเลอร์ จาก ADVI Health กล่าวว่าราคาบางส่วนที่ตกลงกันภายใต้กฎหมายฉบับนี้อาจสูงกว่าค่าใช้จ่ายส่วนตัวของผู้ป่วยในปัจจุบันเสียอีก

ยีนและเซลล์บำบัดเป็นเทคโนโลยีราคาแพงและทำซ้ำได้ยาก

ความก้าวหน้าในการบำบัดด้วยยีนและเซลล์สำหรับโรคหายากถือเป็นก้าวสำคัญในวงการแพทย์ แต่ก็ทำให้ราคายาสูงขึ้นด้วยเช่นกัน เนื่องจากมีความซับซ้อน ต้นทุนการผลิตสูง และต้องใช้กระบวนการจัดเก็บและกระจายยาที่มีทักษะสูง รวมถึงโครงสร้างพื้นฐานเฉพาะทาง

ยกตัวอย่างเช่น Lenmeldy และ Zolgensma ล้วนเป็นยีนบำบัดแบบครั้งเดียว แต่มีค่าใช้จ่าย 4.25 ล้านดอลลาร์และ 2.1 ล้านดอลลาร์ตามลำดับ ประเทศต่างๆ เช่น เยอรมนี ฝรั่งเศส และสหราชอาณาจักร มักเจรจาต่อรองราคาต่ำกว่าสหรัฐอเมริกา แต่ราคาสุดท้ายมักจะสูงกว่า 1-2 ล้านดอลลาร์ ซึ่งไม่เคยเกิดขึ้นมาก่อนในประวัติศาสตร์การรักษาโรคหายาก

นอกจากนี้ บริษัทต่างๆ มักจะไม่แบ่งปันเทคโนโลยีการผลิต ทำให้ความเป็นไปได้ในการมียาสามัญหรือรุ่นที่ราคาถูกกว่าลดลง

การขาดการแข่งขันจากยาสามัญและยาชีววัตถุคล้ายคลึง

ยาสำหรับโรคหายากนั้นแตกต่างจากยาทั่วไปตรงที่ยากต่อการทดแทนด้วยยาสามัญ (มีสารเคมีเทียบเท่า) หรือยาชีววัตถุคล้ายคลึง (มีความคล้ายคลึงกันทางชีวภาพ) ยาสามัญคือยาที่เลียนแบบกันโดยมีส่วนประกอบสำคัญเหมือนกับยาต้นแบบ ในขณะที่ยาชีววัตถุคล้ายคลึงคือยาชีวภาพที่แทบจะเหมือนกันทุกประการ ซึ่งมักใช้รักษาโรคมะเร็งหรือโรคภูมิต้านตนเอง

สาเหตุมาจากทั้งอุปสรรคทางเทคนิคและกำไรที่ต่ำ ด้วยจำนวนผู้ป่วยที่น้อย บริษัทผลิตยาสามัญจึงลังเลที่จะลงทุนในการผลิต ขณะที่กระบวนการทดสอบยาชีววัตถุคล้ายคลึงมีความซับซ้อนและมีค่าใช้จ่ายสูง

ตัวอย่างทั่วไปคือ Soliris (eculizumab) ซึ่งเป็นยาสำหรับรักษาภาวะ HUS ซึ่งมีราคา 410,000 ดอลลาร์สหรัฐต่อปีในสหรัฐอเมริกา และสูงถึง 700,000 ดอลลาร์สหรัฐในแคนาดา แม้ว่าจะวางจำหน่ายในปี พ.ศ. 2550 แต่ยังคงมีผลิตภัณฑ์คู่แข่งน้อยมากในตลาดเนื่องจากอุปสรรคทางกฎหมายและทางเทคนิค

TH (อ้างอิงจาก VnExpress)

ที่มา: https://baohaiduong.vn/vi-sao-thuoc-chua-benh-hiem-ngay-cang-gia-tren-troi-414310.html