จีนพัฒนาเครื่องมือแก้ไขยีนใหม่

นักวิจัยชาวจีนได้พัฒนาเครื่องมือตัดแต่งยีนที่พวกเขากล่าวว่ามีความแม่นยำ ปลอดภัย และมีศักยภาพในการรักษาโรคทางพันธุกรรมหลายชนิด

การพัฒนาเครื่องมือตัดต่อยีนอาจช่วยรักษาโรคทางพันธุกรรมได้ ภาพ: Shutterstock/SCMP — การพัฒนาเครื่องมือตัดต่อยีนอาจช่วยรักษาโรคทางพันธุกรรมได้ ภาพ: *Shutterstock/SCMP*

ต่างจากเครื่องมือตัดแต่งยีนที่รู้จักกันดีอย่าง CRISPR-Cas9 (ซึ่งทำหน้าที่เหมือน “กรรไกรโมเลกุล” ที่สามารถตัดสายดีเอ็นเอสองสายในจีโนมและอาศัยกลไกซ่อมแซมตัวเองของเซลล์เพื่อซ่อมแซม) เครื่องมือใหม่นี้เรียกว่า “ตัวแก้ไขเบส” ซึ่งแก้ไขตำแหน่งบางตำแหน่งในจีโนมโดยไม่ต้องตัดเกลียวคู่ SCMP รายงานเมื่อวันที่ 31 พฤษภาคม งานวิจัยใหม่นี้ได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร National Science Review

ตัวแก้ไขฐานแรกได้รับการพัฒนาโดยทีมที่นำโดยเดวิด หลิว จากมหาวิทยาลัยฮาร์วาร์ดในปี พ.ศ. 2559 ทีมชาวจีนใช้วิธีการที่แตกต่างออกไป แต่ก็สามารถบรรลุผลลัพธ์ที่คล้ายคลึงกัน พวกเขากล่าวว่างานวิจัยใหม่นี้มีความสำคัญต่อการพัฒนาแบบจำลองโรคในสาขาการวิจัยพื้นฐานและยีนบำบัด

แม้จะมีข้อดี แต่ CRISPR-Cas9 ก็มีข้อเสียอยู่บ้าง กลไกนี้อาศัยกลไกการซ่อมแซมตัวเองของเซลล์เพื่อเชื่อมต่อชิ้นส่วนที่แตกหักเข้าด้วยกัน ซึ่งอาจนำไปสู่ผลข้างเคียง เช่น การจัดเรียงตัวของโครโมโซมใหม่ หรือการลบ DNA จำนวนมาก ซึ่งทำให้เกิดปัญหาด้านความปลอดภัย

นักวิทยาศาสตร์ ได้ค้นพบวิธีการแก้ไขข้อผิดพลาดในตัวอักษรดีเอ็นเอแต่ละตัวได้อย่างแม่นยำ ซึ่งเรียกว่าเบส โดยใช้เทคนิคที่เรียกว่าการแก้ไขเบส ดีเอ็นเอมีเบสอยู่ 4 ชนิด ได้แก่ อะดีนีน (A), ไซโทซีน (C), กัวนีน (G) และไทมีน (T) เบสเหล่านี้จำเป็นต้องจับคู่กันเป็นคู่เฉพาะ ได้แก่ A กับ T และ C กับ G

ทีมของ Liu ใช้กรรไกร CRISPR แต่ไม่สามารถตัด DNA ได้ โดยแนบโปรตีนที่สามารถทำปฏิกิริยาเคมีกับเบส DNA ได้ ทำให้เกิดการแปลงจาก C เป็น T หรือ A เป็น G

ในการศึกษาก่อนหน้านี้ การดีอะมิเนชัน หรือการกำจัดหมู่อะมิโนออกจากโมเลกุล เป็นขั้นตอนแรกในการปรับเปลี่ยนเบส “ผู้คนคิดว่าการดีอะมิเนชันเป็นขั้นตอนแรกในการปรับเปลี่ยนเบส แต่เราได้ทำลายกรอบความคิดเดิม ๆ โดยพบว่าเอนไซม์อีกชนิดหนึ่ง คือ ไกลโคไซเลส ก็สามารถปรับเปลี่ยนเบสได้เช่นกัน” หยาง ฮุย ผู้เชี่ยวชาญจากศูนย์วิทยาศาสตร์สมองและเทคโนโลยีปัญญาประดิษฐ์ สถาบันบัณฑิตวิทยาศาสตร์จีน กล่าว

หยางกล่าวว่าวิธีการเดิมไม่สามารถแก้ไขกัวนีน (G) ได้โดยตรง แต่วิธีการใหม่นี้ทำให้การแก้ไขกัวนีน (G) เป็นไปได้ “การกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมของมนุษย์มากกว่าครึ่งหนึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์เบสเดี่ยว ดังนั้น การแก้ไขเบสจึงสามารถแก้ไขการกลายพันธุ์เหล่านี้ได้อย่างแม่นยำ” เขากล่าวเสริม

ทู่เทา (ตาม SCMP )

ลิงค์ที่มา