การบำบัดและยาเหล่านี้มีราคาขายสูงมาก นิตยสาร Scientific American ระบุว่าราคานั้นสูงมากจนไม่เพียงแต่เป็นความท้าทายต่อผู้ป่วยเท่านั้น แต่ยังรวมถึงระบบการดูแลสุขภาพและบริษัทประกันภัยด้วย
Skysona คือยีนบำบัดที่มีต้นทุนการรักษาครั้งเดียว 3 ล้านดอลลาร์ ซึ่งจะช่วยชะลอการดำเนินของโรคต่อมหมวกไตเสื่อม (CALD)
การบำบัดและยาที่มีราคาแพงที่สุดในโลก ได้แก่:
สกายโซน่า
Skysona เป็นยีนบำบัดที่ล้ำหน้าซึ่งมีค่าใช้จ่ายในการรักษาครั้งเดียว 3 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือประมาณ 73,000 ล้านดอง การบำบัดนี้ได้รับการพัฒนาโดยบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ Bluebird Bio (สหรัฐอเมริกา) ซึ่งมีผลในการชะลอการดำเนินของโรคต่อมหมวกไตเสื่อม (CALD)
CALD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลต่อระบบประสาท การบำบัดด้วย Skysona เกี่ยวข้องกับการดัดแปลงเซลล์ต้นกำเนิดของผู้ป่วยเพื่อรวมยีน ALDP เข้าไปด้วย วิธีนี้จะช่วยชะลอการดำเนินของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของผู้ป่วยที่เป็นโรคนี้ การบำบัดนี้มีราคาแพงเนื่องจากต้องมีการวิจัย พัฒนา และผลิต
ซินเทโกล
Zynteglo เป็นยีนบำบัดแบบเวกเตอร์เลนติไวรัสที่พัฒนาโดย Bluebird Bio เช่นกัน ค่าใช้จ่ายของการบำบัดนี้สูงถึง 2.8 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือประมาณ 68,000 ล้านดองเวียดนามต่อการรักษาหนึ่งครั้ง ผู้ป่วยที่ใช้ยานี้คือผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ต้องรับเลือด (TDT) ซึ่งเป็นโรคทางเลือดที่พบได้น้อยซึ่งผู้ป่วยต้องรับเลือดเป็นประจำตลอดชีวิตจึงจะมีชีวิตอยู่ได้
การบำบัดด้วย Zynteglo จะช่วยลดหรือแม้แต่ขจัดความจำเป็นในการถ่ายเลือด ส่งผลให้คุณภาพชีวิตดีขึ้น รวมถึงภาระทางกายภาพและทางการเงินจากการถ่ายเลือดอีกด้วย
โซลเกนส์มา
Zolgensma ถือเป็นยีนบำบัดที่ปฏิวัติวงการในการรักษาภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรง (SMA) ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากในเด็ก ยาตัวนี้ได้รับการพัฒนาโดยบริษัท Novartis ซึ่งเป็นบริษัทเภสัชกรรมสัญชาติสวิส และได้รับการอนุมัติจากสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ในเดือนพฤษภาคม 2019
ค่าใช้จ่ายเฉลี่ยของการรักษานี้อยู่ที่ 2.1 ล้านเหรียญสหรัฐ หรือประมาณ 5 หมื่นล้านดอง Zolgensma ออกฤทธิ์โดยแทนที่ยีนที่บกพร่องหรือขาดหายไปในเซลล์มอเตอร์นิวรอน 1 (SMN1) ความผิดปกตินี้เองที่ทำให้เกิดโรค
โซกินวี่
Zokinvy ใช้ในการรักษาโรค Hutchinson-Gilford progeria syndrome (HGPS) และโรค Laminopathies progeroid syndrome ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้น้อยมาก ซึ่งทำให้เด็กแก่ก่อนวัย
Zokinvy ได้รับการพัฒนาโดยบริษัทด้านเทคโนโลยีชีวภาพ Eiger BioPharmaceuticals (สหรัฐอเมริกา) ค่าใช้จ่ายในการรักษาด้วยวิธีนี้คือ 1.7 ล้านเหรียญสหรัฐต่อปี หรือประมาณ 25,000 ล้านดองเวียดนาม ยาตัวนี้รับประทานทางปาก มีผลในการชะลอการดำเนินของโรคและปรับปรุงคุณภาพชีวิตของเด็กๆ ตามรายงานของ Scientific American
ลิงค์ที่มา
การแสดงความคิดเห็น (0)