อิตาลีเป็นผู้บุกเบิกการบำบัดด้วยยีนเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หายากในกระแสเลือด

สตรีชาวอิตาลี 2 รายกลายเป็นผู้ป่วยรายแรกในยุโรปที่ได้รับยีนบำบัดขั้นสูงสำหรับโรคทางพันธุกรรมทางเลือดที่หายาก

สตรีชาวอิตาลี 2 รายในวัย 20 ปี กลายเป็นผู้ป่วยรายแรกในยุโรปที่ได้รับยีนบำบัดขั้นสูงสำหรับโรคทางพันธุกรรมทางเลือดที่หายาก

ที่โรงพยาบาล San Matteo ในเมืองปาเวีย ทางใต้ของเมืองมิลาน ผู้ป่วย 2 ราย – รายหนึ่งเป็นโรคธาลัสซีเมียชนิดเบต้าเมเจอร์ และอีกรายหนึ่งเป็นโรคโลหิตจางชนิดเม็ดเลือดรูปเคียวรุนแรง – ได้รับการบำบัดด้วยยีน Casgevy อย่างเป็นทางการแล้ว โดยเป็นรายแรกที่นำไปใช้ภายนอกกรอบการทดลองทางคลินิกในยุโรป

Casgevy เป็นการรักษาเชิงปฏิวัติที่พัฒนาขึ้นโดยใช้เทคโนโลยีการตัดแต่งยีนขั้นสูงเพื่อแก้ไขการกลายพันธุ์ในยีน β-โกลบิน ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของความผิดปกติของฮีโมโกลบิน เช่น เบต้าธาลัสซีเมียและโรคเม็ดเลือดรูปเคียว

โรคทั้งสองที่กล่าวถึงข้างต้นจัดอยู่ในกลุ่มโรคฮีโมโกลบินพาธี ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมที่ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับฮีโมโกลบิน โดยมักต้องได้รับการถ่ายเลือดตลอดชีวิต ขณะเดียวกันก็เผชิญกับภาวะแทรกซ้อนจากภาวะอวัยวะล้มเหลวหลายส่วน และคุณภาพชีวิตที่ลดลงอย่างรุนแรง

การรักษาที่ก้าวล้ำนี้คาดว่าจะสร้างจุดเปลี่ยนในการรักษาโรคในกลุ่มฮีโมโกลบินพาธี./.

(สำนักข่าวเวียดนาม/เวียดนาม+)

ที่มา: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp