Diese Therapien und Medikamente werden zu sehr hohen Preisen verkauft. Laut der Zeitschrift Scientific American sind ihre Preise sogar so hoch, dass sie nicht nur für die Patienten, sondern auch für das Gesundheitssystem und die Versicherungsgesellschaften eine Herausforderung darstellen.
Skysona ist eine Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen US-Dollar, die das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD) verlangsamt.
Zu den teuersten Therapien und Medikamenten der Welt zählen:
Skysona
Skysona ist eine bahnbrechende Gentherapie mit einmaligen Behandlungskosten von 3 Millionen US-Dollar, etwa 73 Milliarden VND. Diese Therapie wurde vom Biotechnologieunternehmen Bluebird Bio (USA) entwickelt und verlangsamt das Fortschreiten der Adrenoleukodystrophie (CALD).
CALD ist eine seltene genetische Erkrankung des Nervensystems. Bei der Skysona-Therapie werden die Stammzellen des Patienten so modifiziert, dass sie das ALDP-Gen enthalten. Dies verlangsamt den Krankheitsverlauf und verbessert die Lebensqualität der Betroffenen. Die Therapie ist aufgrund der Forschungs-, Entwicklungs- und Herstellungskosten teuer.
Zynteglo
Zynteglo ist eine lentivirale Vektor-Gentherapie und wird ebenfalls von Bluebird Bio entwickelt. Die Kosten dieser Therapie betragen bis zu 2,8 Millionen US-Dollar (ca. 68 Milliarden VND) pro Behandlung. Das Medikament wird an Patienten mit transfusionsabhängiger Thalassämie (TDT) verabreicht. Dabei handelt es sich um eine seltene Bluterkrankung, die zum Überleben regelmäßige und lebenslange Bluttransfusionen erfordert.
Durch die Zynteglo-Therapie wird die Notwendigkeit von Bluttransfusionen verringert oder sogar ganz vermieden. Dadurch verbessert sich die Lebensqualität und die körperliche und finanzielle Belastung durch Bluttransfusionen wird verringert.
Zolgensma
Zolgensma gilt als revolutionäre Gentherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer seltenen genetischen Erkrankung bei Kindern. Das Medikament wurde vom Schweizer Pharmaunternehmen Novartis entwickelt und im Mai 2019 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen.
Die durchschnittlichen Kosten dieser Behandlung betragen 2,1 Millionen US-Dollar, etwa 50 Milliarden VND. Zolgensma wirkt, indem es das defekte oder fehlende Gen in den Überlebensmotorneuron-1-Zellen (SMN1) ersetzt. Diese Anomalie ist die Ursache der Krankheit.
Zokinvy
Zokinvy wird zur Behandlung des Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndroms (HGPS) und des Laminopathie-Progerie-Syndroms angewendet. Dabei handelt es sich um äußerst seltene genetische Erkrankungen, die bei Kindern zu vorzeitiger Alterung führen.
Zokinvy wurde vom Biotechnologieunternehmen Eiger BioPharmaceuticals (USA) entwickelt. Die Behandlungskosten betragen 1,7 Millionen US-Dollar pro Jahr, etwa 25 Milliarden VND. Das Medikament wird oral eingenommen, verzögert den Krankheitsverlauf und verbessert laut Scientific American die Lebensqualität von Kindern.
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