Почему препарат для лечения спинальной мышечной атрофии стоит 50 миллиардов донгов за дозу?

Дорогое сырье, сложное производство и сложная для воспроизведения модель приводят к тому, что цена на препарат Золгенсма для лечения спинальной мышечной атрофии составляет 2,1 миллиона долларов США (50 миллиардов донгов) за дозу.

Препарат, который можно принять раз в жизни, лечит спинальную мышечную атрофию (СМА), генетическое заболевание, вызывающее мышечную атрофию и слабость. Препарат, разработанный AveXis, дочерней компанией американского фармацевтического гиганта Novartis, на момент его запуска считался самым дорогим в мире . Некоторые страховые компании не покрывали стоимость препарата из-за его высокой цены. У других были строгие требования по ограничению числа пациентов, имеющих право на его получение.

Семеро вьетнамских детей со спинальной мышечной атрофией получили бесплатные лекарства от AveXis в рамках лотереи, которая проводится каждые две недели.

Прорыв в эффективности лечения

По мнению экспертов, чтобы понять, почему доза Zolgensma стоит почти 50 миллиардов донгов, необходимо узнать, как и почему был создан этот препарат. Zolgensma относится к группе персонализированных препаратов, нацеленных на конкретные проблемы, вызванные генетическим кодом пациента. Таким образом, этот метод лечения заболеваний намного эффективнее традиционных методов, которые распространены и доступны многим пациентам.

Zolgensma по сути является разновидностью генной терапии. Препарат заменяет дефектный ген SMN1 у людей со спинальной мышечной атрофией на новую, нормально функционирующую копию.

Но получить эту здоровую копию в клетки непросто. Новый ген должен быть помещен внутрь вирусного вектора, называемого аденовирусом типа 9 (AAV9). Ученые удаляют часть ДНК вируса, чтобы он не мог вызывать заболевание у людей. После введения в организм посредством внутривенной инфузии вирусный вектор перемещается в клетки, неся новый здоровый ген для замены дефектного.

Препарат также содержит активный ингредиент онасемноген абепарвовец, который помогает восстанавливать гены и вырабатывать белки для движения мышц и нервной функции. После появления Zolgensma около 80 детей в Великобритании ежегодно спасались от критического состояния.

Производитель Novartis утверждает, что Zolgensma стоит дорого, потому что он «значительно меняет жизнь семей, пострадавших от разрушительного заболевания». Каждый год более 60 000 детей во всем мире диагностируют спинальную мышечную атрофию. С момента своего запуска Zolgensma был одобрен примерно в 38 странах, и более 1000 детей получили этот препарат.

Генеральный директор Novartis Вас Нарасимхан утверждает, что генная терапия представляет собой прорыв в медицине, дающий надежду на излечение смертельных генетических заболеваний всего одной дозой.

Препарат Zolgensma стоит 2,1 млн долларов США. Фото: Novartis — Препарат Zolgensma стоит 2,1 млн долларов США. Фото: *Novartis*

Сложно воспроизводимая производственная модель

Хотя генная терапия является многообещающим вариантом лечения многих заболеваний, процесс производства лекарств сложен. В отличие от лечения антителами, которое позволяет создавать и расширять клеточные линии, генную терапию трудно масштабировать и она очень дорога в производстве.

Проблема заключается в биологии, поскольку исходный вектор AAV9 — это вирус, который хочет убивать клетки. После удаления и замены ДНК вирус можно безопасно вводить в клетки человека. Однако процесс достижения этой стадии чрезвычайно дорог.

Компании спешат разрабатывать и продавать новые лекарства. Но они не тратят много времени на оптимизацию своих производственных процессов. В результате лекарства спешат вывести на рынок по высокой цене.

«Сейчас в мире нет мощностей, производственных процессов для производства лекарств от редких или крайне редких заболеваний. Для генной терапии приходится покупать очень дорогое сырье. Поэтому возможности масштабирования и эксплуатации этой модели весьма ограничены», — объясняет Эрик Хоббс, генеральный директор Berkeley Lights.

В настоящее время Золгенсма является запатентованным препаратом, производимым компанией Novartis, при этом биоаналогичная версия — препарат, аналогичный оригинальному продукту по качеству, безопасности и клинической эффективности, — отсутствует.

Zolgensma также считается биологическим препаратом, то есть он производится из живых клеток. Поэтому ученые не могут создавать точные копии этих препаратов.

Альтернативой Zolgensma является Spinraza, который принимается четыре раза в год в течение всей жизни. Цена препарата составляет $750 000 в первый год и $350 000 в год после этого, или около $4 млн за 10 лет.

Некоммерческая организация Institute for Clinical Economics Review оценивает справедливую цену новых методов генной терапии в диапазоне от 1,2 до 2,1 миллиона долларов.

Тук Линь (по данным Forbes, Guardian, Healthline )

Ссылка на источник