 |
| 人間の脳を「編集」することで神経疾患を治療できる可能性。（イラスト写真。出典：iStock） |
過去2年間にわたり、CRISPRとその変異体を使用したマウス実験がいくつか行われ、神経疾患の治療に有望性があることが示されました。
専門家たちは、数年以内に人間を対象とした臨床試験が開始されると予想している。「データはかつてないほど有望です」と、米国レット症候群研究財団のモニカ・コーエンラーズ所長は述べた。「これはますますSFではなく、現実味を帯びてきています。」
肝臓や血液とは異なり、脳は血液脳関門によって保護されているため、遺伝子編集成分の導入は困難です。しかしながら、複数の研究グループが有望な結果を報告しています。7月には、小児期交代性片麻痺の一種を患うマウスを対象とした実験で、「プライム編集」によって大脳皮質の約半分が修復され、発作が減少し、認知機能と運動機能が向上し、寿命が延びることが示されました。
他の研究グループも、ハンチントン病、フリードライヒ運動失調症、そしててんかんや精神遅滞を引き起こすその他の遺伝子変異についてマウスで試験を行っています。これらのケースでは、遺伝子の自然なコピーを直接編集する方が、毒性のある新しいコピーを追加するよりも安全だと考えられています。
科学者たちは、5年以内にレット症候群（AHC）の患者を対象にこの治療法を試験したいと考えています。この治療法では、遺伝子編集成分を脳内に送達するためにAAV9ウイルスが利用される可能性が高いものの、免疫反応のリスクが依然として大きな課題となっています。さらに、米国のバイオテクノロジー業界は財政危機に見舞われており、この高額な治療法の研究資金は徐々に削減されています。
「資金は枯渇しつつあります」とコーエンラーズ氏は言う。「しかし、私たちは粘り強く努力し、良質なデータを生み出し続けなければなりません。」
出典: https://baoquocte.vn/vien-canh-dieu-tri-benh-than-kinh-bang-cach-chinh-sua-nao-nguoi-324673.html
コメント (0)