Italia es pionera en terapia génica para tratar enfermedades sanguíneas genéticas raras

Dos mujeres italianas se han convertido en las primeras pacientes de Europa en recibir terapia genética avanzada para trastornos sanguíneos genéticos raros.

Dos mujeres italianas de veintitantos años se han convertido en las primeras pacientes en Europa en recibir terapia genética avanzada para trastornos sanguíneos genéticos raros.

En el Hospital San Matteo de Pavía, al sur de Milán, dos pacientes, uno con β-talasemia mayor y el otro con anemia de células falciformes grave, han recibido oficialmente la terapia génica Casgevy, la primera que se aplica fuera del marco de un ensayo clínico en Europa.

Casgevy es un tratamiento revolucionario desarrollado utilizando tecnología avanzada de edición genética para corregir mutaciones en el gen de la β-globina, la principal causa de trastornos de la hemoglobina como la β-talasemia y la anemia de células falciformes.

Las dos enfermedades mencionadas anteriormente pertenecen al grupo de las hemoglobinopatías (trastornos genéticos graves relacionados con la hemoglobina) que a menudo requieren transfusiones de sangre de por vida, además de enfrentar complicaciones de falla orgánica múltiple y una calidad de vida gravemente reducida.

Se espera que este tratamiento innovador marque un punto de inflexión en el tratamiento de enfermedades del grupo de las hemoglobinopatías.

(Agencia de Noticias de Vietnam/Vietnam+)

Fuente: https://www.vietnamplus.vn/italy-tien-phong-trong-lieu-phap-gene-dieu-tri-benh-mau-di-truyen-hiem-gap-post1043643.vnp