Un avance médico ayuda a los niños con trasplantes de médula ósea a evitar la quimioterapia tóxica

Según un informe de investigación reciente publicado en la revista Nature Medicine, un fármaco de anticuerpos experimental desarrollado por Jasper Therapeutics ha allanado el camino para que los niños que necesitan trasplantes de células madre eviten regímenes de quimioterapia y radiación extremadamente tóxicos.

En los trasplantes de médula ósea, el primer paso siempre es “limpiar” la médula enferma con quimioterapia o radioterapia, un procedimiento que provoca una serie de efectos secundarios graves como náuseas, caída del cabello, inmunosupresión e incluso secuelas a largo plazo como infertilidad y daño hepático y renal.

Sin embargo, el estudio demostró que el fármaco antigénico briquilimab logró esto sin causar toxicidad. Briquilimab actúa sobre CD117, una proteína presente en las células madre sanguíneas que controla su crecimiento.

El ensayo se realizó en la Facultad de Medicina de Stanford (California, EE. UU.) con tres niños con anemia de Fanconi, un trastorno genético poco común. Cada paciente solo necesitó una infusión de briquilimab 12 días antes del trasplante de células madre.

Los resultados mostraron que, después de 30 días, las células sanas del donante habían cubierto casi toda la médula ósea de los niños. Inicialmente, el objetivo del equipo era lograr una cobertura del 1%, es decir, que el 1% de las células de la médula ósea provenían del donante. Sin embargo, las pruebas realizadas dos años después mostraron que los tres niños tenían casi el 100% de células del donante y aún se encuentran sanos.

Cabe destacar que, en los tres casos, las células madre fueron donadas por el padre o la madre del paciente. Esto es imposible porque los padres no suelen tener una compatibilidad genética perfecta con su hijo, lo que puede provocar fácilmente el rechazo del trasplante.

Para superar esto, los científicos extrajeron células inmunes de la médula donada para evitar el riesgo de que el cuerpo del receptor atacara las células trasplantadas.

El equipo ahora está realizando ensayos de etapa intermedia en más niños con anemia de Fanconi y planea probar el medicamento en otras enfermedades genéticas que requieren trasplantes de médula ósea.

Mientras tanto, otro equipo de investigación de la Facultad de Medicina de Stanford también está probando la posibilidad de aplicar briquilimab a pacientes de cáncer de edad avanzada, aquellos que son demasiado débiles o tienen muchas enfermedades subyacentes para soportar dosis completas de quimioterapia o radioterapia.

(Vietnam+)

Fuente: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp