의학적 혁신으로 골수 이식을 받은 어린이가 독성 화학 요법을 피할 수 있게 되다

Nature Medicine 저널에 최근 게재된 연구 보고서에 따르면, Jasper Therapeutics에서 개발한 실험적 항체 약물이 줄기세포 이식을 받아야 하는 어린이가 극도로 독성이 강한 화학 요법과 방사선 요법을 피할 수 있는 길을 열었다고 합니다.

골수 이식의 경우, 첫 번째 단계는 항상 화학 요법이나 방사선 요법을 통해 병든 골수를 "정화"하는 것입니다. 이 시술은 메스꺼움, 탈모, 면역 억제와 같은 일련의 심각한 부작용을 유발하고 심지어 불임, 간 및 신장 손상과 같은 장기적인 후유증도 초래합니다.

그러나 이 연구는 항체 약물인 브리퀼리맙이 독성을 유발하지 않고 이러한 효과를 나타냄을 보여주었습니다. 브리퀼리맙은 혈액 줄기세포에서 발견되는 단백질인 CD117을 표적으로 삼아 세포의 성장을 조절합니다.

이 임상시험은 미국 캘리포니아주 스탠퍼드 의대에서 희귀 유전 질환인 판코니빈혈을 앓고 있는 소아 3명을 대상으로 실시되었습니다. 각 환자는 줄기세포 이식 12일 전에 브리퀼리맙을 단 한 번만 주입하면 되었습니다.

결과는 30일 후 건강한 기증자 세포가 아이들의 골수를 거의 모두 덮었다는 것을 보여주었습니다. 당초 연구팀은 골수 내 세포의 1%가 기증자로부터 유래되었다는 의미인 1%의 피복률을 달성하는 것을 목표로 했습니다. 그러나 2년 후 검사 결과 세 아이 모두 거의 100%의 기증자 세포를 보유하고 있으며 여전히 건강한 것으로 나타났습니다.

주목할 점은 세 사례 모두 환자의 아버지 또는 어머니로부터 줄기세포를 기증받았다는 점입니다. 부모가 자녀와 유전적으로 완벽하게 일치하지 않는 경우가 많아 이식 거부 반응이 쉽게 발생할 수 있기 때문에 이는 불가능합니다.

이를 극복하기 위해 과학자들은 수혜자의 신체가 이식된 세포를 공격할 위험을 피하기 위해 기증된 골수에서 면역 세포를 제거했습니다.

현재 연구팀은 파코니빈혈을 앓고 있는 더 많은 어린이를 대상으로 중간 단계의 임상 시험을 진행하고 있으며, 골수 이식이 필요한 다른 유전 질환에도 이 약물을 시험할 계획입니다.

한편, 스탠포드 의대의 또 다른 연구팀은 브리킬리맙을 노인 암 환자에게 적용할 가능성을 시험하고 있습니다. 노인 암 환자는 항암 화학요법이나 방사선 요법의 전체 용량을 견딜 수 없을 만큼 약하거나 기저 질환이 많은 환자입니다.

(베트남+)

출처: https://www.vietnamplus.vn/buoc-ngoat-y-hoc-giup-benh-nhi-ghep-tuy-tranh-duoc-hoa-tri-doc-hai-post1058498.vnp