Terapi dan obat-obatan ini dijual dengan harga yang sangat tinggi. Bahkan, harganya begitu tinggi sehingga tidak hanya merugikan pasien, tetapi juga sistem layanan kesehatan dan perusahaan asuransi, menurut majalah Scientific American .
Skysona adalah terapi gen dengan biaya perawatan satu kali sebesar $3 juta yang memperlambat perkembangan adrenoleukodystrophy (CALD).
Terapi dan pengobatan termahal di dunia meliputi:
Skysona
Skysona adalah terapi gen terobosan dengan biaya perawatan satu kali sebesar 3 juta dolar AS, sekitar 73 miliar VND. Terapi ini dikembangkan oleh perusahaan bioteknologi Bluebird Bio (AS), yang memiliki efek memperlambat perkembangan adrenoleukodistrofi (CALD).
CALD adalah kelainan genetik langka yang memengaruhi sistem saraf. Terapi Skysona melibatkan modifikasi sel punca pasien agar mengandung gen ALDP. Hal ini memperlambat perkembangan penyakit dan meningkatkan kualitas hidup penderitanya. Terapi ini mahal karena biaya penelitian, pengembangan, dan produksinya.
Zynteglo
Zynteglo adalah terapi gen vektor lentivirus yang juga dikembangkan oleh Bluebird Bio. Biaya terapi ini mencapai 2,8 juta dolar AS, atau sekitar 68 miliar VND, untuk satu kali perawatan. Subjek obat ini adalah pasien talasemia yang bergantung pada transfusi (TDT). Ini adalah kelainan darah langka yang mengharuskan pasien menjalani transfusi darah secara teratur dan seumur hidup untuk bertahan hidup.
Terapi Zynteglo akan mengurangi atau bahkan menghilangkan kebutuhan akan transfusi darah, sehingga meningkatkan kualitas hidup serta beban fisik dan finansial dari transfusi darah.
Zolgensma
Zolgensma dianggap sebagai terapi gen revolusioner untuk mengobati atrofi otot tulang belakang (SMA), penyakit genetik langka pada anak-anak. Obat ini dikembangkan oleh perusahaan farmasi Swiss, Novartis, dan telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) pada Mei 2019.
Biaya rata-rata perawatan ini adalah $2,1 juta, sekitar VND50 miliar. Zolgensma bekerja dengan mengganti gen yang rusak atau hilang pada sel neuron motorik survival 1 (SMN1). Kelainan inilah yang menyebabkan penyakit ini.
Zokinvy
Zokinvy digunakan untuk mengobati sindrom progeria Hutchinson-Gilford (HGPS) dan sindrom progeroid Laminopathies. Kedua penyakit genetik ini sangat langka dan menyebabkan penuaan dini pada anak-anak.
Zokinvy dikembangkan oleh perusahaan bioteknologi Eiger BioPharmaceuticals (AS). Biaya pengobatan dengan terapi ini adalah 1,7 juta dolar AS per tahun, atau sekitar 25 miliar VND. Obat ini diminum dan memiliki efek memperlambat perkembangan penyakit serta meningkatkan kualitas hidup anak-anak, menurut Scientific American.
[iklan_2]
Tautan sumber
Komentar (0)