従来の治療法をはるかに超える「飛躍的進歩」
多発性骨髄腫（骨髄がん）の治療において、改変抗原受容体を運ぶT細胞を使用するCAR-T療法は、病気が再発したり、他の治療に反応しない場合に非常に効果的です。
しかし、従来のCAR-T細胞療法は非常に複雑です。患者からT細胞を採取し、体外で改変・培養した後、最終的に患者に注入する必要があります。このプロセスは、多くの場合、時間と費用がかかり、高度な技術要件が求められます。
ESO-T01は多発性骨髄腫の治療薬として期待されている
イラスト：AI
この問題を解決するため、研究チームは画期的な新技術と目される「CAR-T in vivo」と呼ばれる手法を実装しました。体外での手術ではなく、CAR産生の「指示」を担うウイルスを医師が直接体内に注入するのです。体内のT細胞は自動的にCAR-Tへと変換され、従来の方法のような複雑な改変や培養プロセスを経る必要はありません。
試験中のウイルスはESO-T01と呼ばれ、体内のT細胞を標的とするように特別に設計されたレンチウイルスです。このウイルスは、多発性骨髄腫細胞によく見られるタンパク質であるBCMAに対するCAR（抗原受容体）を生成する遺伝子コードを持っています。マウスを用いた試験では、ESO-T01は有効かつ安全であることが示されました。
腫瘍は28日後に大幅に改善した
最初の臨床試験は、2024年11月から2025年1月まで中国の病院で治療を受けていた4人の患者を対象に実施されました。彼らは全員、骨髄腫の進行期に骨髄腫を患っていました。骨髄腫は骨の外に転移し、治療が非常に困難な場合が多い疾患です。すでに少なくとも2回の治療を受けていましたが、病状は進行していました。中には、以前のCAR-T療法が奏効せず、重度の難治性疾患にかかっている患者もいました。
試験に参加した全患者は、事前の細胞採取や準備化学療法を受けることなく、ESO-T01の単回静脈内投与を受けた。投与後、心電図による24時間のモニタリングが行われ、安全確保のため48時間隔離された。
これらの初期結果は非常に有望です。ただし、これは単一群、非盲検、非対照試験です。
イラスト：AI
ESO-T01投与後、4名の患者全員が同様の経過をたどる急性炎症症状（悪寒、6～18時間続く発熱）を呈しました。投与後数日には、低血圧、低酸素血症、錯乱、頭痛などの症状も4名に発現しました。重症者と軽症者がありましたが、いずれも綿密なモニタリングと迅速なコントロールを受け、生命を脅かすものではありませんでした。
2025年4月1日現在、4名の患者が少なくとも2ヶ月間の追跡調査を完了しており、最初の2名は3ヶ月間の追跡調査を完了しています。その結果、4名全員の症状が著しく改善していることが示されています。
具体的には、4名の患者のうち2名において、骨内および骨外病変が2ヶ月後に消失しました。特に、患者2はわずか28日後にこの改善を達成しました。患者3と4は腫瘍サイズが著しく縮小し、28日後には骨髄は病変陰性（MRD陰性）となりました。
医学誌ランセット（英国）に掲載された研究報告によると、CAR-T細胞は8月4日から血液中に現れ始め、10～17日目にピークに達した。
研究の評価によれば、ESO-T01は難治性多発性骨髄腫に対する治療効果が高く、大きな期待が寄せられている新技術であり画期的な治療法である。
これらの初期結果は有望です。しかしながら、これは単一群、非盲検、非対照試験です。したがって、長期的な有効性と安全性を確認するには、より大規模な被験者数、より長期の追跡期間、そしてランダム化比較試験による更なる試験が必要です。
出典: https://thanhnien.vn/loai-virus-moi-giup-dieu-tri-ung-thu-chi-sau-28-ngay-185250720173454242.htm
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